醫(yī)藥網(wǎng)7月14日訊 當(dāng)?shù)貢r(shí)間周三，F(xiàn)DA針對(duì)諾華（Novartis）的CAR-T療法CTL019召開(kāi)了腫瘤藥物咨詢委員會(huì)（ODAC）會(huì)議。最后，咨詢委員會(huì)專家以10：0的投票一致推薦批準(zhǔn)該藥用于治療3～25歲的復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者。
這一結(jié)果令整個(gè)CAR-T療法研究領(lǐng)域感到振奮。投票開(kāi)始前，諾華在CAR-T療法開(kāi)發(fā)上的"勁敵"——Kite制藥的CEO發(fā)文稱：“今天無(wú)關(guān)乎生意或競(jìng)爭(zhēng)，這是在推動(dòng)一個(gè)有望為癌癥治療帶來(lái)變革的科學(xué)技術(shù)�！�
FDA將在10月3日對(duì)CTL019做出最終審批決定，而Kite制藥的CAR-T療法的審評(píng)截止日為11月29日。
CAR-T療法是腫瘤免疫治療領(lǐng)域的“網(wǎng)紅”，通過(guò)使用修復(fù)的免疫細(xì)胞攻擊并摧毀惡性腫瘤，被認(rèn)為是最有前景的腫瘤治療方式之一。2013年末至今，該領(lǐng)域受到密切關(guān)注。
據(jù)Coherent Market Insights分析，CAR-T細(xì)胞治療預(yù)計(jì)2028年全球市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)85億美元，未來(lái)的市場(chǎng)空間預(yù)計(jì)在350億～1000億美元之間。
美國(guó)遙遙領(lǐng)先 中國(guó)緊隨其后
在CAR-T療法的開(kāi)發(fā)上，美國(guó)遙遙領(lǐng)先，中國(guó)緊隨其后，歐洲和日本大幅落后。美國(guó)是CAR-T技術(shù)的起源地，諾華、Kite和Juno在CAR-T療法的開(kāi)發(fā)上處于領(lǐng)先地位，并且已在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中率先獲得了大量數(shù)據(jù)，引領(lǐng)著CAR-T的潮流。另外還有多家小型生物醫(yī)藥公司也分別在各自領(lǐng)域取得了一定突破，比如Cellectis（使用異體T細(xì)胞）、CBMG等。
中國(guó)此次也把握住了這一時(shí)代潮流。據(jù)美國(guó)Clinical Trials.gov 網(wǎng)站對(duì)“Chimeric receptor”的搜索結(jié)果，目前中國(guó)登記開(kāi)展CAR-T臨床研究項(xiàng)目109項(xiàng)，已經(jīng)在數(shù)量上超過(guò)歐洲，僅次于美國(guó)。其中，西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列，2015年以后，銀河生物、科濟(jì)生物、安科生物、恒瑞醫(yī)藥、中源協(xié)和等公司也大手筆布局CAR-T細(xì)胞治療。
1、西比曼生物科技
西比曼生物科技于2014年在美國(guó)納斯達(dá)克掛牌上市，成為第一個(gè)在美國(guó)納斯達(dá)克上市的中國(guó)細(xì)胞生物醫(yī)藥科技公司。西比曼的CAR-T臨床研究主要與解放軍301醫(yī)院韓為東教授合作，2015年2月以1200萬(wàn)收購(gòu)了解放軍總醫(yī)院（301醫(yī)院）韓為東教授組的4項(xiàng)CAR-T產(chǎn)品，并保留后續(xù)產(chǎn)品的優(yōu)先收購(gòu)權(quán)。
西比曼在CAR-T療法的臨床試驗(yàn)主要集中在臨床Ⅱ期，從目前公司公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果來(lái)看，初步顯示這些產(chǎn)品相對(duì)安全、可行和有效。值得一提的是，其針對(duì)實(shí)體瘤EGFR靶點(diǎn)的CAR-T療法“CBM-EGFR.1”的Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)，在多種類型實(shí)體瘤上取得了應(yīng)答，研發(fā)進(jìn)度處于國(guó)際領(lǐng)先。
2、博生吉
博生吉作為先行的國(guó)內(nèi)免疫細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)公司，主要業(yè)務(wù)為開(kāi)發(fā)細(xì)胞治療技術(shù)（CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL和aAPCNK技術(shù)）和抗體靶向藥物。2015年6月，安科生物出資2000萬(wàn)元與博生吉強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，成立合資公司，專攻CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)研究及產(chǎn)業(yè)化運(yùn)作。博生吉目前已經(jīng)有3個(gè)CAR-T項(xiàng)目處于臨床Ⅱ期，其中包含了較難治愈的多種實(shí)體瘤，研發(fā)進(jìn)度在國(guó)內(nèi)處于領(lǐng)先位置。
此外，國(guó)內(nèi)優(yōu)秀的開(kāi)發(fā)CAR-T療法的公司還有藥明巨諾、吉?jiǎng)P基因、科濟(jì)生物、復(fù)星凱特、恒潤(rùn)達(dá)生等。
CAR-T療法定價(jià)難題
對(duì)于目前走在最前列的諾華來(lái)說(shuō)，不能忽視CTL019獲批后的定價(jià)和可及性問(wèn)題。對(duì)此，諾華全球藥物開(kāi)發(fā)主管兼首席醫(yī)療官瓦斯·納拉辛漢（Vas Narasimhan）上個(gè)月對(duì)彭博社表示，公司會(huì)將干細(xì)胞移植費(fèi)用作為一個(gè)衡量標(biāo)準(zhǔn)，也在考慮按療效付費(fèi)的協(xié)議。
今年早些時(shí)候，英國(guó)的藥物成本監(jiān)管部門(mén)國(guó)家健康與臨床卓越研究所（NICE）對(duì)相關(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行測(cè)算發(fā)現(xiàn)，在兒童白血病的治療上，CTL019最高可值64.9萬(wàn)美元。
CAR-T藥物應(yīng)該獲得較高的價(jià)格水平，因?yàn)槠涫亲鳛橐淮涡灾委熕幬锸褂�，并且可以讓一些沒(méi)有其它治療選擇的患者獲益。如果簽訂以療效為基礎(chǔ)的付費(fèi)協(xié)議，可能會(huì)吸引保險(xiǎn)公司接受更高的價(jià)格標(biāo)簽，因?yàn)檫@意味著，如果治療失敗，保險(xiǎn)公司將得到費(fèi)用返還。
今年4月發(fā)布的一份全球最昂貴藥物排名顯示，uniQure公司的基因治療藥物Glybera以120萬(wàn)美元的價(jià)格占據(jù)榜首，但市場(chǎng)需求低迷迫使該公司將終止此藥的銷售。
近年來(lái)推出的高價(jià)藥物還包括百�。˙iogen）的脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物Spinraza（第一年花費(fèi)75萬(wàn)美元，后續(xù)年均費(fèi)用為一半），BioMarin公司用來(lái)治療超罕見(jiàn)CLN2疾病的藥物Brineura（價(jià)格為70.2萬(wàn)美元）。 |
